Değerli hasta ve hasta yakınlarımız;
Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından Sağlık Uygulama Tebliği’nde (SUT) 01 Haziran 2022 tarihindeki düzenleme ile bazı lizozomal hastalıkların tanılama, enzim tedavisine başlama, devam etme ve sonlandırma kriterleri, hastalık raporlama ve ilaç reçeteleme koşullarında önemli değişiklikler yapılmıştır.
Yeni raporlama ve reçeteleme süreçlerindeki bu değişikliklerin, sizler tarafından da bilinmesi, hem raporların, üst kurumların değerlendirmesinden geri dönmemesi hem de tedavilerin aksamadan devamı açısından büyük önem taşımaktadır.
Mukopolisakkaridoz Tip I, Tip II, Tip VI ile Tip IVA ve Tip VII için; ilk defa tanı alan, birinci yılın sonunda değerlendirilen ve daha sonraki tedaviye devam süreçlerinde, daha önce olmayan farklı kriterler getirilmiştir.
Aşağıda kaynağı ile özetlenerek aktarılan kriterleri, dikkatle incelemenizi, ilk defa raporlama, rapor yenileme ve reçeteleme süreçlerinde hekiminizle ve bölüm sekreterlikleri ile mutlaka iletişim halinde olmanızı, zaman kaybı olmaması ve Enzim Yerine Koyma (ERT) tedavilerinin devamlılığı açısından önemli buluyoruz.
İlave olarak hastalarımızın belli zaman aralıklarında, farklı bölümlerce gerçekleştirilen hekim kontrollerinin öneminin, Enzim Yerine Koyma tedavilerinin kesintisiz bir şekilde devamlılığının, düzenli solunum ve genel vücut fizyoterapi desteğinin, iyilik halinin sürdürülebilmesindeki çok değerli katkısını bir kez daha hatırlatmak isteriz.
MPS LH Derneği Yönetim Kurulu
SOSYAL GÜVENLİK KURUMU SAĞLIK UYGULAMA TEBLİĞİ (1.6.2022 değişikliği ile)
4.2.10.C-MUKOPOLİSAKKARİDOZ TİP I, II VE VI (GLİKOZAMİNOGLİKAN) HASTALIĞI TEDAVİ ESASLARI
Periferik kandan veya dokudan enzim (Tip I için; L-İduronidase, Tip II için; İduronidate -2- sulfate sulfatase, Tip VI için; N-Acetyl Galactoseamine-4-Sulfatase) düzeyinin veya mutasyon analiz sonuçlarının hastalıkla uyumlu olmasına göre tanı konulmuş olmalıdır.
4.2.10.C-1- ENZİM TEDAVİSİNE BAŞLAMA VE SONLANDIRMA KRİTERLERİ
4.2.10.C-1.1- BAŞLAMA KRİTERLERİ
(1) Tip II ve VI hastalarında; multiple sülfataz eksikliği enzimatik veya mutasyon analiz sonuçları ile dışlanmış, ilerleyici hastalığı olmayan, ventilatör bağımlılığı bulunmayan ve 6 dakika yürüme testi uygulayabilen hastalarda tedaviye başlanır.
(2) Tedaviye 24 ay (2 yaş) bitiminden sonra başlayacak hastalarda birinci fıkraya ek olarak, hastanın zihinsel gelişim durumu değerlendirilerek, ileri derecede zekâ özrü saptanmayan hastalarda tedaviye başlanır. İleri derecede zekâ geriliği saptanan hastalarda tedaviye başlanmaz.
(3) 24 ay (2 yaş) ve altındaki hastalarda 6 dakika yürüme testi ve zeka testi kriterleri aranmaz.
(4) TİP I MUKOPOLİSAKKARİDOZDA; enzim tedavisine başlangıç tarihi her yenilenen raporda belirtilmelidir. 30 ay altı, Developmental Quotient (DQ) skoru 70’in üzerinde olan hastalarda kemik iliği replasman tedavisi uygulanabilir. Kemik iliği replasman tedavisi yapılmış ve başarılı olmuş hastalarda replasman sonrası en fazla altı ay daha enzim tedavisi uygulanabilir. Tip I Mukopolisakkaridozda; kemik iliği replasman tedavisinin yapılamadığı (gerekçesi raporda belirtilmek koşuluyla) veya başarısız olduğu hastalarda, enzim tedavisine devam kararı hastayı takip eden hekim tarafından yukarıda belirlenen kriterlere göre verilecektir.
(5) Tedaviye başlandıktan 1 yıl sonra hastanın devam kriterlerine göre tedaviden fayda gördüğünün raporda belirtilmesi koşulu ile tedaviye devam edilir.
4.2.10.C-1.2- DEVAM KRİTERİ: İlk defa enzim replasman tedavisi alan hastalarda;
1) Bir yılın sonunda, başlangıç değerine göre, 6 dakika yürüme testinde %10 ve üzerinde iyileşme görülen hastalarda tedaviye devam edilir. Ancak, 24 ay (2 yaş) ve altındaki hastada 6 dakika yürüme testi şartı aranmaz.
2) Sonraki yıllarda, bir yılın sonunda kazanılan iyileşmenin sabit kalması veya gerilememesi gerekmektedir.
4.2.10.C-1.3- SONLANDIRMA KRİTERİ: Devam kriterlerini karşılayamayan hastaların tedavileri sonlandırılır.
4.2.10.C-2-RAPOR VE REÇETELEME KOŞULLARI
(1) Hasta adına, gastroenteroloji, çocuk metabolizma veya endokrinoloji ve metabolizma hastalıkları uzman hekimlerinden en az birinin yer aldığı sağlık kurulu raporu düzenlenir. Raporda; teşhis, başlangıç ve devam kriter/kriterleri ile ilgili tüm bilgiler yer alır. Rapor süresi 6 aydır. Bu rapora dayanılarak yine bu hekimlerce, bu hekimlerin bulunmadığı yerlerde ise çocuk sağlığı ve hastalıkları veya iç hastalıkları uzman hekimlerince reçete düzenlenir.
(2) Hastanın takip ve tedavi edildiği sağlık kurumlarında, hastalar adına dosyalar açılacak ve tüm bilgiler bu dosyada muhafaza edilecektir.
4.2.10.E- DİĞER LİZOZOMAL DEPO HASTALIKLARININ TEDAVİ ESASLARI
(1) Mukopolisakkaridoz tip IV A ve VII, wolman hastalığı ve kolesterol ester depo hastalığı gibi hastalıkların tedavisinde en az biri çocuk metabolizma hastalıkları veya çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları olmak üzere, 1 yıl süreli sağlık kurulu raporuna dayanılarak yine çocuk metabolizma hastalıkları veya çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları veya bu hekimlerin olmadığı yerlerde çocuk hastalıkları uzman hekimleri tarafından reçete edilecektir.
(2) MUKOPOLİSAKKARİDOZ TİP IV A (MORQUİO A SENDROMU) HASTALIĞININ TEDAVİSİNDE; periferik kandan veya dokudan enzim (N-asetilgalaktozamin 6-sülfataz) düzeyinin ve GALNS mutasyon analiz sonuçlarının hastalıkla uyumlu olmasına göre tanı konulmuş hastalardan, İLERLEYİCİ HASTALIĞI OLMAYAN, VENTİLATÖR BAĞIMLILIĞI BULUNMAYAN, 6 DAKİKA YÜRÜME TESTİ VE SOLUNUM FONKSİYON TESTLERİNİ UYGULAYABİLEN hastalarda tedaviye BAŞLANIR. Ancak, 7 YAŞ VE ALTINDAKİ HASTALARDA SOLUNUM FONKSİYON TESTİ, 2 YAŞ VE ALTINDAKİ HASTADA İSE 6 DAKİKA YÜRÜME TESTİ ŞARTI ARANMAZ.
- a) DEVAM KRİTERİ: İlk defa enzim replasman tedavisi alan hastalarda;
1) Bir yılın sonunda, başlangıç değerine göre, 6 dakika yürüme testinde %10 ve üzerinde iyileşme görülmesi,
2) Bir yılın sonunda, başlangıç değerine göre FVC veya FEV1’de %5 ve üzerinde iyileşme görülmesi, koşulları aranır.
3) 7 yaş ve altındaki hastada solunum fonksiyon testi, 2 yaş ve altındaki hastada 6 dakika yürüme testi şartı aranmaz.
4) SONRAKİ YILLARDA, bir yılın sonunda kazanılan iyileşmenin sabit kalması veya gerilememesi gerekmektedir.
- b) SONLANDIRMA KRİTERİ: Devam kriterlerini karşılayamayan hastaların tedavileri sonlandırılır.
(3) MUKOPOLİSAKKARİDOZ TİP VII tedavisinde vestronidase alfa kullanımı; enzimatik (beta glucuronidase) ve genetik (GUSB geni) olarak MPS Tip7 tanısını kesin olarak almış olan hastalara, üçüncü basamak sağlık kurumlarında çocuk metabolizma ve/veya çocuk endokrin ve metabolizma uzman hekiminin yer aldığı 6 aylık sağlık kurulu raporuna istinaden Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu bünyesinde bulunan “İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” ile üçüncü basamak sağlık kurumlarında adı geçen hekimlerce reçete edilmesi halinde bedelleri Kurumca karşılanır.
KAYNAK: https://www.sgk.gov.tr/Duyuru/Detay/01062022-SUT-Degisiklik-Tebligi-Islenmis-Guncel-2013-SUT-2022-06-16-10-29-43
